إدارة الغذاء والدواء تطلق مبادرة إطار الأمراض النادرة لتطوير إطار شامل وملائم للغرض لتطوير أدويتها

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، التابعة لوزارة الصحة والخدمات الإنسانية الأمريكية (HHS)، اليوم مبادرة إطار الأمراض النادرة لإعادة تصور تطوير الأدوية والمستحضرات البيولوجية للأمراض النادرة. ووفقاً لما ورد في ورقة بيضاء جديدة، ستطور المبادرة إطاراً محسّناً وملائماً للغرض يعكس واقع تطوير أدوية الأمراض النادرة، من خلال مراعاة خصوصيات كل مرض واحتياجات المرضى ونوع المنتج والأدلة التي يمكن واقعياً توليدها لدى مجموعات صغيرة من المرضى.

لجمع الآراء بشأن مبادرة إطار الأمراض النادرة من المرضى والمدافعين عن المصابين بهذه الأمراض والقطاع المعني وغيرهم، ستستضيف إدارة الغذاء والدواء اجتماعاً في 28 أكتوبر في مجمعها في وايت أوك. وستتولى مؤسسة ريغان-أودال لإدارة الغذاء والدواء تيسير الاجتماع.

قال وزير الصحة والخدمات الإنسانية روبرت إف. كينيدي الابن: «لا يستطيع الأمريكيون المصابون بأمراض نادرة تحمّل تبعات نظام تنظيمي يعامل جميع الحالات بالطريقة نفسها. في عهد الرئيس ترامب، تعيد إدارة الغذاء والدواء التفكير في تطوير أدوية الأمراض النادرة بوضع المرضى في صميم العملية ومواءمة المتطلبات التنظيمية مع واقع مجموعات المرضى الصغيرة. سنزيل الحواجز غير الضرورية، ونتبنى أحدث ما توصل إليه العلم، ونسرّع العلاجات الواعدة مع الحفاظ على المعايير الصارمة لإدارة الغذاء والدواء».

قال القائم بأعمال مفوض إدارة الغذاء والدواء كايل ديامانتاس، الحاصل على درجة الدكتوراه المهنية في القانون: «لدى المرضى والأسر الذين يتعايشون مع الأمراض النادرة خيارات علاجية معتمدة قليلة أو معدومة، وقد يمتد عبء عدم اليقين إلى كل جانب من جوانب حياتهم. ومع اكتسابنا مزيداً من المعرفة بالأمراض النادرة وفهمنا بصورة أفضل لاتساع المعاناة التي تسببها، يجب أن نضمن بقاء النظام التنظيمي الأمريكي في الطليعة، مستعداً للاستجابة للمستجدات العلمية واستباق احتياجات المرضى والأسر والمساعدة في إيصال علاجات آمنة وفعالة إلى من يحتاجون إليها.

وستدافع إدارة الغذاء والدواء بقوة عن المرضى من خلال بناء نهج أكثر اتساقاً وقابلية للتنبؤ وابتكاراً لتطوير أدوية الأمراض النادرة، مع الحفاظ على المعايير الصارمة التي يتوقعها الأمريكيون منها».